国产创新药突围：谁能先把 CAR-T 成本砍半？

国内创新药的发展已步入快车道，从靶点创新到技术突破，从亮眼的临床数据到商业化落地，一系列 BD 项目（如授权合作、联合开发）彰显出创新药企即将开启 “价值创造时代”。在这一进程中，CAR-T 疗法作为癌症治疗领域的新兴力量，虽疗效显著，却因高昂的成本阻碍了广泛应用。当下，谁能率先将 CAR-T 成本砍半，成为决定市场格局与患者福祉的关键。这一问题的答案，不仅取决于技术领先性，更依赖对临床数据、技术迭代、成本控制、市场准入与政策环境的综合研判。

CAR-T，即嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。它通过对患者自身 T 细胞进行改造，使其能够精准、快速、高效地识别并杀灭肿瘤细胞，为癌症治疗带来了新的希望。然而，目前 CAR-T 疗法的市场正面临着一个关键矛盾：疗效显著但价格高昂，患者需求迫切但支付能力有限，这也是未来能否实现规模化普及的核心破局点。

从价格端来看，已上市的 CAR-T 产品单疗程费用普遍在百万元级别。例如，合源生物的纳基奥仑赛定价为 99.9 万元，药明巨诺的瑞基奥仑赛则高达 129 万元，如此高昂的费用远远超出了普通患者的支付能力。从需求端分析，以复发 / 难治性多发性骨髓瘤为例，中国每年新发病例约 2.5 万人；非霍奇金淋巴瘤年新发病例约 6 万。这些患者群体对 CAR-T 疗法有着强烈的需求，可高昂的价格却让绝大多数人望而却步。在支付体系方面，短期内，商业健康保险是主要支撑，但当前仅有 42%（78 款）的惠民保保障方案明确将 CAR-T 纳入报销，且非既往症患者赔付比例均值为 71%，既往症患者赔付均值仅为 32%，保障水平有限。从中长期视角看，只有当价格降至 30 万元以下，基本医保才有可能将其纳入，实现 “以价换量”。所以，企业能否通过技术迭代降低成本、通过适应症扩展扩大患者规模，直接决定了其在 “量价博弈” 中的胜负。

CAR-T 价格的核心：技术迭代如何破解成本密码？

CAR-T 价格昂贵的本质源于其 “个性化 + 高技术壁垒” 的生产模式。不过，技术迭代正为成本下降开辟空间，其中核心影响因素包含以下几个方面。

载体技术：从 “病毒依赖” 到 “非病毒突破”

传统 CAR-T 严重依赖慢病毒 / 逆转录病毒载体，这导致生产周期漫长，通常需要 2 - 4 周，且成本高昂，载体成本占总成本的 30% - 50%。与之不同的是，非病毒载体（如 mRNA - LNP、电穿孔）无需进行病毒培养，能够将载体成本降低 30% - 50%。目前，科济制药、药明巨诺等企业已积极布局相关技术。

自体 vs 异体：从 “一人一药” 到 “批量生产”

自体 CAR-T 需要为每位患者单独制备，难以实现规模化。而异体 CAR-T（通用型）则可以从健康供体提取 T 细胞进行批量改造，如此一来，单患者成本可降至自体的 1/3 - 1/2。科济制药的 THANK - uCAR®、合源生物的 HY035 等通用型平台已进入临床前 / 早期临床阶段，这将是中长期降本的关键所在。

生产工艺：从 “人工操作” 到 “自动化提速”

传统生产主要依赖人工操作，耗时长达 14 天以上。而自动化封闭系统（如科济制药 CARcelerate® 平台）可将制备时间大幅缩短至 30 小时，同时减少人力与试剂消耗，直接降低成本 40% 以上。

企业竞争格局：技术、成本与市场的多维较量

在 CAR-T 领域，国内有 9 家企业处于研发的 “第一梯队”，涵盖已获批上市的 6 款 CAR-T 产品（如传奇生物西达基奥仑赛、复星凯特阿基仑赛）、5 个进入关键临床 / 上市申请阶段的产品（如科济制药泽沃基奥仑赛），以及这些企业在研的 CAR-T 管线产品。对这些企业的分析可从以下几个维度展开。

技术迭代与成本控制

追踪这 9 家企业的核心技术路线（自体 / 异体、病毒 / 非病毒载体等），能够评估其在中长期的成本下降趋势与潜力。例如，某些企业采用双特异性 + 非病毒载体技术，通过非病毒递送实现通用型生产，预计成本较中期有望下降 50% 以上；而部分依赖自体生产和病毒载体的企业，成本则维持在高位。

研发管线布局与市场潜力

结合流行病学数据，对各企业研发管线中在研产品的适应症（如血液肿瘤、实体癌等）的潜在患者规模进行测算，从而判断各家企业 CAR-T 产品在中长期的市场潜力规模。一些企业布局广泛，不仅涵盖常见的血液肿瘤领域，还向实体癌领域拓展，其市场潜力相对更大。

药物经济学与市场准入

基于企业的制备成本控制能力，以及研发管线的市场潜力分析，预判二者叠加形成 “成本 - 患者量” 双优势的企业，这类企业在商保谈判中更具优势，更有可能达成 “量价协议”，甚至具备进入基本医保谈判的可能性。

国际化拓展能力

从海外临床同步性、技术自主性、国际合作等角度，评估产品在欧美 / 新兴市场的拓展潜力。部分企业凭借与国际药企的合作，以及优异的临床数据，在海外市场的拓展上取得了一定进展，如传奇生物与强生合作推动产品出海。

商业化能力与投资关系

关注已上市产品的销售额、产能、渠道布局，以及投资关系对研发的支撑能力，以规避商业化风险。一些企业尽管产品已上市，但由于商业化能力不足，销售额未达预期，如药明巨诺 CAR-T 产品虽被列入众多商业保险产品及地方政府补充医疗保险计划，但输注人数有限，业务收入增长缓慢。

挑战与突破：技术、成本与市场的三重考验

尽管 CAR-T 疗法前景广阔，但在发展过程中仍面临诸多挑战。

技术瓶颈

1. 免疫排斥难题：异体 CAR-T 虽具有降本潜力，却面临免疫排斥问题，需要通过基因编辑敲除相关基因来解决，但这一技术难度高，长期安全性也有待进一步验证。例如，目前基因编辑技术如 CRISPR/Cas9 存在约 0.1% - 1% 的脱靶风险，可能引发其他未知风险。

2. 转导效率问题：非病毒载体虽安全性高、成本低，但其转导效率较低，仅为 30% - 60%，且 CAR 蛋白表达短暂，影响治疗效果。如何提高非病毒载体的转导效率，成为技术突破的关键方向之一。

成本压力

1. 个性化定制成本：自体 CAR-T 的个性化定制模式使得成本难以分摊，为每位患者单独制备细胞，从单采到回输，整个流程包含 600 多个步骤，且大部分关键原材料和辅料依赖进口，成本居高不下。

2. 生产设备与耗材成本：生产设备昂贵且被国外垄断，一次性耗材价格高昂且完全依赖进口。例如，国外进口一套耗材价格超过 10 万元人民币，而实现自主开发后，部分企业可将耗材成本降到 2000 多元人民币，但整体生产设备与耗材成本优化仍面临挑战。

市场与支付困境

1. 医保准入难题：CAR-T 疗法连续四年冲击国家医保谈判，但由于价格远超医保 “保基本” 的定位，始终未能成功进入医保目录。目前医保目录内所有药品年治疗费用均未超过 30 万元，而 CAR-T 产品价格与之相距甚远。

2. 商业保险覆盖不足：虽然商业健康保险有所参与，但覆盖范围和赔付比例有限，难以从根本上解决患者支付难题。多数商业保险产品对 CAR-T 的赔付设置了诸多限制条件，实际受益患者数量较少。

面对这些挑战，企业也在积极寻求突破。一方面，加大研发投入，推进技术创新，如华道生物通过自主研发的全产业链技术，立志将百万元的 CAR-T 细胞药价格降至 20 万元左右；邦耀生物通过基因编辑技术实现 CAR-T 细胞的 “隐身”，降低免疫排斥，有望大幅降低成本。另一方面，探索多元化的支付模式，如科济药业联合华东医药推动产品通过 “丙类目录” 提升商保覆盖，并探索 “按疗效付费” 模式；部分企业尝试与金融机构合作，推出分期付款等方式，减轻患者一次性支付压力。

未来展望：成本减半的可能性与产业变革

展望未来，随着技术的持续进步，CAR-T 成本减半具有一定的可能性。在技术层面，异体 CAR-T 技术的成熟与普及，有望在 2025 - 2028 年将单患者成本降低；非病毒载体技术的广泛应用，预计可降低 30% - 50% 的成本。在产业生态方面，原材料的国产替代进程加速，将有效降低关键物料成本；自动化生产工艺的推广，可进一步提高生产效率、降低人力成本。若企业能够成功将成本砍半，将对产业格局产生深远影响。更多患者将能够负担得起 CAR-T 疗法，市场需求将被极大释放，推动产业从 “小众高端” 走向 “大众普惠”。同时，这也将促使企业在技术创新、成本控制、市场拓展等方面展开更激烈的竞争，加速产业的优胜劣汰与转型升级。

在国产创新药突围的征程中，CAR-T 疗法的成本降低是一场关键战役。这场战役的胜负，不仅关乎企业的商业利益，更关系到无数癌症患者的生命希望。谁能率先在技术迭代、成本控制、市场拓展等方面取得突破，将 CAR-T 成本砍半，谁就能在这场激烈的竞争中抢占先机，引领国产创新药走向新的高度。

若您期望深入了解大健康产业中创新药领域的发展趋势，掌握 CAR-T 等前沿疗法的技术路径、成本控制策略与资本运作逻辑，大健康产业创新与资本运作高级研修班（点击查看详情：https://www.bjs.org.cn/cc/16516/717.html）将是您的不二之选。该课程将系统解析大健康产业的创新模式、投融资策略与风险管理，助力您在产业变革中把握机遇，实现事业的腾飞。

免责声明：本文内容基于公开资料整理，不构成任何投资建议。版权属于原作者，如有侵权请及时联系我们删除。