AI制药掀起新药研发革命：百亿美元加码，产业步入加速期

百亿美元涌入，国际合作与本土突破并行

AI制药正在成为全球医药行业的“新宠”。仅在2025年6月，诺和诺德、礼来、阿斯利康、赛诺菲等跨国药企接连宣布与AI制药公司达成巨额合作，金额总计近百亿美元。其中，石药集团凭借其AI高效药物发现平台，与阿斯利康达成高达53亿美元的合作协议，显示出中国企业在AI制药领域的技术实力已获得国际认可。

与此同时，国内企业间的合作也日益紧密。例如翰宇药业与碳云智肽联合开发多肽类创新药物，利用AI筛选出GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂，作为临床前候选化合物，为糖尿病及肥胖治疗提供新路径。

这些案例表明，AI制药的商业化价值逐渐被市场接受，传统药企正加速拥抱这一新兴技术力量。

技术赋能全链条，研发效率显著提升

AI通过靶点识别、分子设计、临床试验优化等环节实现对传统药物研发流程的全面赋能。微芯生物研发总监潘德思指出，AI不仅缩短了“发现—验证—优化”的试错周期，还可能提升每一轮循环的成功率，从而叠加提高整体研发效率。

以英矽智能为例，其AI主导的Rentosertib药物已完成Ⅱa期临床试验，是目前进展最快的AI药物之一，标志着AI制药进入临床验证关键阶段。此外，晶泰控股、药明康德、皓元医药等企业也在AI辅助药物设计、化合物库构建等方面取得实质性进展。

据头豹研究院数据，中国AI制药市场规模从2019年的0.7亿元增长至2024年的7.3亿元，预计到2028年将突破58亿元，年复合增长率达68.3%，展现出强劲的增长潜力。

资本加持下，行业迈入技术验证期

AI制药自2023年起受到资本市场高度关注，经过数年发展，逐步从“讲故事”走向“技术验证”。波士顿咨询数据显示，由AI生成的分子在I期临床试验中的成功率高达80%—90%，远高于传统方法的50%历史平均水平。

2024年，全球AI制药融资事件超过100起，总金额近55亿美元，同比增长约50%。尽管中国AI制药融资规模仍相对较小，但2025年出现回暖信号，如英矽智能完成1.23亿美元E轮融资，显示出投资者信心回升。

正大天晴数字创新中心负责人曹奋泽指出，当前资本市场更注重企业的平台化能力、数据闭环构建以及与真实研发流程的深度融合，具备跨模态建模、管线孵化和监管协同能力的企业更具长期竞争力。

商业化瓶颈待解，数据与合规成关键

尽管AI制药在研发效率上展现出巨大优势，但其商业化路径仍面临多重挑战。

首先，多数AI药企尚未实现盈利。例如，英矽智能和晶泰科技虽营收快速增长，但仍处于亏损状态。其次，目前尚无一款AI主导研发的药物成功上市，其商业价值仍有待验证。

此外，高质量数据的匮乏限制了AI模型的训练效果。皓元医药董事长郑保富表示，数据、算力与算法构成AI制药的核心要素，而高质量数据是当前主要瓶颈。曹奋泽则指出，数据获取成本高、隐私合规要求严、共享机制缺失等问题制约着行业发展，尤其在罕见病或新靶点研究中尤为突出。

对此，业内专家建议，应加快推进数据标准化、建立稀疏数据建模能力，并探索将物理规律嵌入AI模型以提升科学准确性。同时，发展具备可解释性和透明决策机制的AI工具，有助于增强行业信任度。

未来展望：AI将成为药物研发标配

随着AI技术持续渗透，越来越多的业内人士认为：“五年后你将无法在没有AI的情况下设计出一种药物。”潘德思表示，AI在早期分子发现环节已展现明显速度优势，若能进一步覆盖临床试验、注册审批等全流程，将极大提升新药研发的整体效率。

在此背景下，传统药企必须加快数字化转型步伐，积极布局AI技术平台，否则将在未来的竞争中处于不利地位。同时，AI制药企业也需加强与监管机构、医疗机构及科研院校的深度协作，推动形成产学研一体化生态体系。

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