罕见病药物市场崛起：制药巨头竞逐千亿蓝海

近年来，罕见病药物市场逐渐从一个“孤儿药”的小众赛道，转变为全球医药巨头争相布局的千亿蓝海。截至2025年7月，已有55款罕见病用药在中国获批上市，超过210条罕见病药物研发管线正在进行临床试验，累计超90种罕见病用药进入国家医保目录。这一趋势不仅反映了巨大的未满足临床需求，也体现了政策与市场需求的合力推动。

政策开路，罕见病新药上市步伐加快

罕见病是指患病率极低、患者总数少的疾病，全球已知的罕见病超过7000种，中国已知的大约有1400余种。由于受众稀少、研发成本高、缺乏基础数据等原因，罕见病药物的研发曾面临重重困难。然而，近年来，中国政府通过一系列政策改革，显著加快了罕见病新药的上市速度。

例如，2023年我国共批准了45个罕见病药品上市，而2024年这一数字增至55个，其中20个品种通过优先审评审批程序得以加快上市。2025年，这一趋势仍在延续，仅在5月份就有至少4款罕见病新药获国家药品监督管理局批准上市。

千亿市场确定性增强，巨头跑步入场

尽管单一罕见病患者人数较少，但作为一类疾病，其辐射人数巨大。据估计，全球受罕见病影响的人数达2.6亿至4.5亿，中国的罕见病患者群体已超过2000万，且每年新增患者超过20万。如此庞大的潜在市场吸引了辉瑞、罗氏、默克、诺华等国际制药巨头纷纷加大在罕见病领域的投入。

根据弗若斯特沙利文的预测，到2028年全球罕见病市场规模将达到3000亿美元，占全球处方药市场规模的20%。中国市场方面，预计从2020年的13亿美元增长至2030年的259亿美元（约合人民币1800亿元），年复合增长率高达34.5%。

热赛道背后的冷思考：机会藏在窄门后

尽管市场需求强劲且政策大力支持，但罕见病药物的研发仍面临诸多挑战。最核心的问题在于投资风险大——罕见病药物的研发成本通常高于常见病药物，但患者池有限，商业成功往往高度依赖于能否开拓更多适应症或进入更多国家医保体系。

跨国药企普遍采用自研与外部引入相结合的方式，以降低风险并加快布局速度。例如，默克通过与和誉医药合作推进针对腱鞘巨细胞瘤的I类创新药Pimicotinib的商业化，并收购美国生物技术公司SpringWorks，进一步覆盖更多罕见肿瘤适应症。

此外，社会认知缺失、临床样本不足等问题也给罕见病药物的开发与销售带来巨大挑战。企业需要建立更宽广的视野与长期主义思维，在药物的研发与市场推广层面付出更大的努力。

未来展望：多方共赢的良性生态

罕见病药物市场的快速发展，得益于政府、医疗机构、药企及社会各界的共同努力。通过深化药品审评审批制度改革、加快罕见病药物入医保、完善用药保障等一系列措施，我国构建了一个多方共赢的良性发展生态。

在此背景下，越来越多的企业投入到罕见病药物的研发中，形成了一个充满活力与机遇的市场。尽管挑战依然存在，但在市场需求、政策法规与企业创新的共振之下，罕见病药物市场有望成为全球创新药市场的下一个增长极。

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